20.09.2006 | Наука / Технологии

Живые деньги-2

Запретный плод

Молекулы и клетки

Применение генно-инженерных методов в медицине (точнее, в фармацевтике) началось еще раньше, чем в сельском хозяйстве. Уже в 1978 году специалистам компании Genetech (вице-президентом которой был Херберт Бойер – один из создателей технологии рекомбинантных ДНК) удалось вставить в геном кишечной палочки человеческий ген, кодирующий инсулин. До того инсулин добывали на бойнях из поджелудочных желез коров и свиней. Этот источник был ограничен, кроме того, в организме диабетика животный инсулин нередко не срабатывал или вызывал аллергию.

Созданная Genetech трансгенная бактерия раз и навсегда сняла эту проблему: сегодня в развитых странах практически весь товарный инсулин производится трансгенными микроорганизмами.

Это означает огромные масштабы производства – только США потребляют около 500 кг инсулина в год. Так же производятся и ряд других человеческих гормонов (например, эритропоэтин), интерферон, моноклональные антитела и вообще практически все лекарства пептидной (т. е. белковой) природы. Оборот этой продукции составляет десятки миллиардов долларов в год и в ближайшие годы, скорее всего, будет быстро расти, поскольку все эксперты единодушно видят будущее фармацевтики в так называемой «фармакогеномике» – специально сконструированных молекулах (естественно, белковых), блокирующих или модулирующих работу того или иного конкретного гена.

Характерно, кстати, что ГМО фармацевтического назначения специальными оговорками выведены из-под действия всех международных соглашений (в том числе главного – Картахенского протокола по биобезопасности), определяющих правила предосторожности при коммерческом использовании трансгенных технологий. Официально это связано с тем, что трансгенные микроорганизмы культивируются не в открытом грунте, как ГМ-растения, а в фармацевтических цехах, где обращение с ними мало отличается от лабораторного. На самом деле при таких масштабах производства утечка невидимого существа в окружающую среду куда более реальна и необратима, чем утечка с поля трансгенной сои или кукурузы.

Критически настроенные авторы видят в этом доказательство того, что за ограничительными мерами европейских стран в отношении ГМ-продуктов стоят не соображения биобезопасности, а обыкновенная торговая война.

Действительно, в 80-е – начале 90-х европейская агроиндустрия недооценила потенциал трансгеники и позволила американским конкурентам вырваться далеко вперед, в то время как европейские фармпроизводители никогда не отставали от американских.

Методы генной модификации применяются и непосредственно для лечения больных – в этом случае они называются генной терапией. Если болезнь обусловлена дефектом какого-либо гена, у такого пациента берут клетки, в которых этот ген должен работать, вводят в них правильную версию гена и возвращают «отремонтированные» клетки обратно в организм. Экспериментальные программы такого рода стартовали еще в начале 90-х и хорошо показали себя в лечении врожденных иммунодефицитов. Однако впоследствии выяснилось, что применение молекулярных конструкций на базе вирусной ДНК (наиболее эффективных в качестве средства доставки нужного гена) связано с неприемлемо высоким риском развития лейкемии. Это сильно затормозило развитие генной терапии. Никто по-прежнему не сомневается, что за ней будущее: сегодня в мире одобрено более 600 проектов клинических испытаний генно-терапевтических методик. Однако в качестве стандартной процедуры генная терапия до сих пор в клинической практике не применяется – а значит, нет и товарного производства, обслуживающего ее нужды.

Строго говоря, то же самое следовало бы сказать и о самом последнем писке моды в современной медицине – пресловутых стволовых клетках.

Все случаи их реального использования в клинике до сих пор числятся по разряду «экспериментальной терапии» – и говоря по совести, достигнутый в них уровень надежности и предсказуемости результатов как раз соответствует этому статусу.

Однако надежды, возлагаемые медициной на чудо-клетки, спосолные превращаться в любую ткань, столь велики, что уже сейчас вокруг будущего рынка начался самый настоящий экономический бум. Он уже породил не только множество перспективных фирм, но и несколько конкретных, воспроизводимых и пригодных для промышленного применения технологий (например, выращивание из стволовых клеток участков кровеносных сосудов вне тела). Впрочем, если сельскохозяйственные и фармацевтические биотехнологии с самого начала разрабатывались коммерческими фирмами (многие из которых были созданы вчерашними сотрудниками академических лабораторий), то в создании технологий клеточных самую активную роль играют государства, вкладывающие в их развитие беспрецедентные средства. В июле этого года Евросоюз утвердил бюджет европейской программы исследований стволовых клеток: 50,4 млрд евро на период 2007 – 2013 гг.

Парадоксальным образом на этом поле Европа может взять реванш за отставание в сельскохозяйственных биотехнологиях. Дело в том, что наиболее перспективным выглядит применение эмбриональных стволовых клеток (ЭСК), причем желательно – собственных. У взрослого пациента этих клеток нет, но их можно получить терапевтическим клонированием.

Однако это предполагает получение и последующее разъятие на клетки человеческих эмбрионов, что многие консервативно настроенные люди приравнивают к убийству. Именно таково отношение к этой проблеме президента США Джорджа Буша, отчаянно настаивающего на запрете федерального финансирования подобных исследований.

Позиция Буша разделяется далеко не всеми членами даже его собственной партии: в том же июле законопроект, разрешающий финансирование таких исследований, с большим перевесом поддержали обе палаты конгресса, контролируемые республиканцами. Никто не сомневается, что новый президент, кто бы он ни был, отменит запрет. Но за эти 30 месяцев европейские исследователи могут получить решающий перевес.

Впрочем, есть и другие сценарии. Во-первых, президентский запрет не касается денег отдельных штатов (Калифорния уже приняла собственную 10-летнюю программу таких исследований, выделив на нее 3 млрд долларов), ни тем более средств частных компаний. Во-вторых множество лабораторий мира пытается получить ЭСК, не прибегая к клонированию. В августе группа исследователей из университета Киото объявила о том, что ей удалось превратить мышиные фибробласты (зрелые клетки соединительной ткани) в клетки, ничем не отличающиеся от ЭСК. Японские ученые намерены в ближайшее время повторить это на человеческих клетках.

Правда, это уже не первое сообщение такого рода. В гонках с таким призовым фондом практически неизбежны и поспешные заявления, и даже прямые фальсификации – достаточно вспомнить эпопею профессора Хвана, тоже занимавшегося культивированием стволовых клеток. Так что поживем – увидим.

Источник: «Большой бизнес», № 9 (34), 2006,